Un triunfo de perseverancia

Un triunfo de perseverancia: Después de cuatro años de desafíos y obstáculos, el medicamento para enfermedades raras de Ipsen, Sohonos, finalmente ha obtenido la aprobación de la FDA. Inicialmente considerado "en gran parte sin riesgos," este fármaco es una terapia génica innovadora para tratar la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), una afección ultra rara que afecta la movilidad y calidad de vida de alrededor de 400 personas en los Estados Unidos. A pesar de las dificultades, los datos positivos de un ensayo de fase 3 y el enfoque en la ciencia y la colaboración con la FDA han allanado el camino para proporcionar la primera terapia disponible para los pacientes con FOP.

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